十年磨一剑，应该可以磨出一把好剑！
但这平均化十年时间才能搞出一个来的药物，
治疗脑胶质瘤的效果却是很有限。
十年后，这一瓶颈终于被打破！
十年巨变！脑胶质瘤全球十大治疗进展！近十年，脑胶质瘤的治疗在靶向治疗，免疫治疗（.免疫检查点抑制剂；2.过继性细胞免疫疗法；3.治疗性疫苗；4.溶瘤病毒）取得了前所未有的进展，在给病友们来了全新的生存希望（见下表）。全球肿瘤医生网医学部盘点了近期胶质瘤的靶向，免疫重磅治疗进展供大家参考，如果想了解或申请下面治疗方案，可以致电全球肿瘤医生网医学部进行初步评估。
靶向治疗近三十年来，新诊断的胶质母细胞瘤患者没有任何新的药物治疗，替莫唑胺是唯一的选择。近年来，脑瘤的靶向治疗取得了重大突破，其中NTRK,。
0NTRK：82%患者肿瘤缩小！革命性抗癌药Larotrectinib攻下致命脑瘤堡垒自从年，全球首款不限癌种的靶向药-拉罗替尼上市以来，又一个“钻石”靶点基因-NTRK迅速的火遍了癌友圈。在年的ASCO大会上公布了最新的临床数据，非常振奋人心！入组的中枢神经系统肿瘤患者，无论成人还是儿童，在接受Larotrectinib治疗后，产生了快速和持久的反应：在可评估的28名患者中，23名，也就是82%患者的病灶都出现了缩小，对于长期无药可用的脑瘤患者来说，因此无论年龄大小，拉罗替尼都带来了新的生存希望！原文链接：82%患者肿瘤缩小！革命性抗癌药Larotrectinib攻下致命脑瘤堡垒
一个3岁的女孩，她在5个月大时被诊断出患有高级神经胶质瘤，在接受了手术和放化疗后，病情持续恶化，临床医生说已经没有更好的治疗办法。但是她的父母不肯放弃，用她的手术组织切片做了全基因组测序，结果显示存在ETV6-NTRK3融合，幸运的是，她入组了larotrectinib（拉罗替尼）的临床试验。仅4周后，她的嗜睡，头痛或呕吐的情况明显好转，饮食良好，说话清晰。6周后，她能够独立行走，可以正常交流，并且精力充沛。到第8周时，她跑步，跳舞并继续学习。下面的CT检查证实了她脑部的病灶已接近完全缓解！
红色箭头：脑部肿瘤治疗2个月后消退，并在5个月后持续缓解；
黄色箭头：2个月时明显改善，5个月时接近完全缓解；
红色圆圈：脑室内病变在2个月后好转，并在5个月后完全消退。
值得一提的是，据统计，NTRK融合在脑肿瘤出现的频率在儿童和成人中差异较大，在3~40%之间，多形性胶质母细胞瘤中最常见的是NTRK2融合。因此，肿瘤患者进行NTRK融合测试，尤其是在没有已知驱动因素的情况下，尤其是在患有神经胶质瘤的婴儿中。
除了拉罗替尼，针对NTRK融合上市的靶向药物还有Entrectinib，此外还有正在进行临床试验的Selitrectinib(LOXO-95/BAY-；NCT，NCT）和Repotrectinib(TPX-；NCT，NCT)，几乎每一款都是“治愈系”特药，因此建议脑瘤患者进行基因检测，看是否存在这些突变。如果大家做了基因检测，可以致电全球肿瘤医生网医学部进行解读，评估是否能够入组相关的药物试验。
原文链接：终于来了！堪称天价的“治愈系”抗癌药拉罗替尼正式在国内开展临床试验！
美国天价抗癌药Entrectinib终于正式在中国招募！00+患者有望入组！
45类肿瘤存在“钻石”靶点NTRK！全球3款新药开启广谱抗癌新纪元！
02PTGR：肿瘤缩小85%以上！FDA授予LP-84恶性胶质瘤孤儿药资格年8月3日，LP-84获FDA胶质母细胞瘤及其它恶性胶质瘤孤儿药资格。这是LP-84获得的第二个孤儿药资格，年8月，FDA刚刚授予LP-84胰腺癌孤儿药资格。原文链接：速递LP-84获FDA胶质母细胞瘤及其它恶性胶质瘤孤儿药资格
LP-84是一款作用于DNA修复途径，即核苷酸切除修复（NER）和同源重组（HR）途径的药物。先前的分析已经证明，多形性胶质母细胞瘤、PTGR表达升高和DNA损伤修复成分存在缺陷的患者可以从LP-84中获得潜在的益处。
在与约翰霍普金斯大学合作进行的临床前研究中，发现LP-84在2种多形性胶质母细胞瘤皮下异种移植模型：U87和M23中导致超过06%的肿瘤生长抑制。3与未接受任何药物治疗的小鼠相比，该药物还被发现可以延长患有该疾病颅内植入肿瘤模型(U87)的小鼠的生存期。
当LP-84在2个周期内静脉内给药时，该药物使小鼠皮下异种移植肿瘤体积减少了85%以上。
目前这款药物正在人体临床试验筹备阶段，我们期待更惊艳的临床数据。
03PI3K：新药Paxalisib进军一线治疗！有望取代替莫唑胺近期，paxalisib（代号为GDC-）治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT）阳性中期的数据公布。
paxalisib是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，目前正开发用于治疗最常见和最具侵袭性的原发性脑癌——胶质母细胞瘤。
哈佛医学院神经病学教授、丹娜法伯癌症研究所的PatrickY.Wen医学博士表示，胶质母细胞瘤的新疗法迫在眉睫。GDC-有潜力成为治疗这种极具挑战性疾病的重要新药物。
PATRICKPATRICKY.WEN丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤学中心主任
擅长专科：脑瘤、脊髓肿瘤、脑室膜瘤、伴癌综合征、神经胶质瘤、脑膜瘤。
免疫治疗胶质母细胞瘤被称为免疫性“冷”肿瘤，这是因为脑肿瘤含有很少的免疫细胞，大脑中存在着一种叫做血脑屏障的系统，会阻碍T细胞进入大脑组织，想要这些免疫细胞需要产生针对肿瘤的免疫反应非常困难。因此“抗癌神药”PD-也对它束手无策，科学家们一直在寻找有效的免疫治疗手段攻破这一瓶颈。
04脑瘤疫苗：生存期翻倍！新型脑瘤疫苗SurvaxM横空出世SurVaxM，也称为SVN53-67/M57-KLH肽疫苗，是一种免疫疗法，已在I期研究中在恶性神经胶质瘤患者中证明了安全性和耐受性。一项正在进行的Ⅱ期临床研究的最新结果表明，免疫疗法SurVaxM疫苗即使在最难治疗的患者亚组中也具有安全性，良好的耐受性，并且能够延长生存期延长的生存期。接受SurVaxM的患者的中位总体生存时间为30.5个月，而接受标准护理的患者为4.8个月。翻了一倍多。这是一种合成疫苗，是由天然氨基酸制成的，并且在产生免疫反应时会分解，因此副作用很小。基于最初的I期和II期研究的积极结果，研究小组希望在中国和美国都可以进行大型的多中心随机II期临床试验。一旦这款疫苗开始招募，我们将第一时间发布信息。05脑瘤疫苗：树突细胞疫苗AV-GBM-重磅问世！年6月ASCO大会上，新型树突细胞疫苗AV-GBM-的II期临床试验数据公布，研究显示此款新型疫苗可显着提高新诊断胶质母细胞瘤患者的无进展生存率，高于标准的治疗方案。在这项研究中，57名患者在6个月内接种8剂疫苗治疗，结果显示：AV-GBM-的中位无进展生存期（PFS）为0.4个月，对照组标准治疗方案（放疗联合替莫唑胺）仅为6.9个月，具有里程碑意义！此外，AV-GBM-疫苗总体耐受性良好。研究人员期待在随机3期多中心试验中证实更多的益处。AV-GBM-是一种患者自体的特异性树突状细胞疫苗，旨在利用患者自身的免疫系统来寻找并消灭癌细胞这种树突细胞疫苗能够携带术后肿瘤组织中提取的特定抗原信息，注射后，将抗原信息传递给T细胞，激发起杀瘤活性。
针对患者的自体疫苗虽然在逻辑上很复杂，但是是一种可行的方法，能够与替莫唑胺和放射治疗同时进行；也可以从化疗和放疗中恢复后再注射AV-GBM-疫苗。详情点击：基于树突细胞的癌症免疫治疗手册（患者版）
06脑瘤疫苗：树突细胞疫苗DCVax-L有望上市生物科技公司NorthwestBiotherapeutics的DCVax?-L疫苗相信大多脑瘤患者都不陌生。
此前公布的III期临床研究的中期试验数据。入组临床超过三年的患者中，67例(30％)存活超过30个月，44例(24.2％)存活超过36个月。预计这些患者的中位生存期为46.5至88.2个月。在分析时，参加试验的33名患者中有08名(32.6％)仍然保持存活。至今，DCVax-L的临床试验已经进行了长达2年，这是非同寻常的，第一名患者入组于2年前，最后一名患者入组于5年前。大家都在期待这款疗法的最终数据，我们查到相关信息，预计3期最终的试验结果应在6月下旬或7月初发布，详细的数据会在近期相关的肿瘤学会议上公布，期待这款疗法的积极数据，也期待其早日获批成为脑瘤的首款免疫疗法！07溶瘤病毒：年生存率92.3%vs5%！全球首款溶瘤病毒teserpaturev日本获批上市年6月日，日本第一三共（DaiichiSankyo）公司宣布，溶瘤病毒疗法Delytact（teserpaturev/代号G47?，下文统称teserpaturev）已经获得日本厚生劳动省的批准，正式上市，用于治疗恶性胶质瘤！原文链接：批了！全球首款治疗脑瘤的溶瘤病毒疗法日本上市！这十点一定要知道
值得一提的是，这是全球首款获得批准治疗原发性脑瘤的溶瘤病毒疗法，是肿瘤治疗史上又一值得镌刻的里程碑！
teserpaturev获批是基于TomokiTodo博士在东京大学针对复发性胶质母细胞瘤患者进行的单臂2期临床试验的卓越数据。结果显示：溶瘤病毒治疗组年的生存率为92.3%（3例中有2例在治疗后生存长达年以上），与标准治疗年生存期5%相比，极大的提高了脑胶质瘤患者的生存率。
第三代溶瘤病毒Teserpaturev引入额外的缺失突变，来增强抗肿瘤效果。新型的溶瘤病毒被证明具有更强的复制能力和更高的抗肿瘤活性，研究发现该疗法在神经胶质瘤、乳腺癌、前列腺癌、神经鞘瘤、鼻咽癌、肝细胞癌、结肠直肠癌、恶性周围神经鞘瘤和甲状腺癌中均有效。此外，还发现该疗法可有效消除人胶质母细胞瘤衍生的癌症干细胞，具有预防复发的潜力。
08溶瘤病毒：完全缓解！FDA授予PVSRIPO突破性治疗指定美国杜克大学癌症研究所的科学家们使用脊髓灰质炎病毒（PVSRIPO），显著延长了脑胶质母细胞瘤患者的生命的重磅研究发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究引起医学界广泛